20万都没治好的血液病，4毛钱就能治！对我们有何启发？

近日，“医生用四毛钱的药治好男孩血液病”的消息在网上引起热议。20万元治不了的病，四毛钱就能治好？到底是怎么回事？争议在哪里？对我们有什么启发？

▌新闻评论:

一名4岁男孩在满月前患有严重贫血，需要定期输血。一年半之后，他的腿部肌肉收缩得很厉害，站不起来。父母带着他到处求医，花了20多万。他被诊断为纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)。经过2年的激素和化疗治疗，医生建议造血干细胞移植。后来父母去东莞某医院治疗。

之前孩子实际测试了相关基因，没有发现异常。这一次，经过进一步的基因检测，医生发现孩子携带SLC52A2基因突变，导致维生素B2代谢紊乱，进而导致造血功能障碍和神经系统异常。经过维生素B2治疗后，2个月后，孩子们的红细胞完全正常，他们能够站立不动，慢慢地行走。后续需要终身补充维生素B2进行维持治疗。据报道，世界上只发现了两例这种罕见疾病，这可能是中国的首例。

在这一点上，这是一个快乐的故事。但以“医生用四毛钱药治好男孩血液病”为题，媒体聚焦成本，将每片0.39元的维生素B2与之前20万元的医疗费用做了强烈对比，引发了很大争议。

"那些花费超过20万元的医院医生应该被判刑."“让那些只知道穿白大褂挣钱的人看看，这是医生。”……类似的声音无时无刻不在。

▌20万真的浪费了吗？

先简单了解一下纯红细胞再生障碍性贫血。再生障碍性贫血是一种常见的血液疾病，主要是由于体内造血系统不能产生正常的血细胞。纯红型再生障碍性贫血是由骨髓红细胞选择性再生引起的综合征，罕见，病因复杂，难以诊断。SLC52A2基因突变导致的纯红色再生障碍性贫血比较少见，各种指南也没有出台，诊断起来就更困难了。媒体关注的重点是廉价的治疗药物，但重点应该是找出原因的过程。

从报告中可以看出，背后的医生只是通过基因检测才发现致病基因的，检查的费用肯定远不止“四毛钱”。这个医生能成功查出病因，也是建立在之前医生的检查和“试错”的基础上的，所以不能否认早期的诊断和治疗。

根据相关指南，纯红色再生障碍性贫血的主要治疗方法包括糖皮质激素、输血和异基因干细胞移植。当患者有输血依赖时，干细胞移植是主要的治疗方法。数据显示，接受相关供体异基因干细胞移植的年轻患者存活率超过90%；来自无关供体的异基因干细胞移植的存活率达到80%。

另外，对于这个孩子来说，服用维生素B2只是缓解症状，并没有治愈，所以说“治愈”还为时过早。致病基因可以成功找到，还有便宜的药物。这个孩子可以说是很幸运了。然而，仍然有许多罕见疾病的患者付出了巨大的时间和金钱。即使找到致病基因，也可能没有相应的治疗药物，结果令人遗憾。

所以，综上所述，20万儿童用于早期医疗当然不是浪费金钱，这些费用也不是医生为了盈利而故意制造的。我们可以赞美这位优秀的医生，在全国乃至全世界展示这一罕见的成功案例，但我们不应该因此而贬低前任医生，否则只会进一步加剧医患矛盾，加深医患之间的不信任。

从中我们能学到什么？

当患有疑难重症或罕见疾病时，从一开始就获得准确的诊断非常重要。不同的诊断可能意味着不同的治疗计划。

人们都希望遇到“神奇的药”。但是医学博大精深，不同的医院和医生各有所长。另外，新技术、新疗法日新月异，即使是大牌专家也难免有局限性。而且，由于国内优质医疗资源的稀缺性和分布不均，医患之间无法在复杂高压的环境中充分沟通，增加了误诊误治的概率。

对此，好的医学朋友建议:

1.患者要尽可能多的学习医学知识，减少不良信息，更好的与医生沟通；

2.如果条件允许，尽可能进行彻底的检查，采用适当的临床和基因检测方法，明确病因；

3.根据自己的经济能力购买适当的商业健康保险作为医疗保险的补充；

4.在决定治疗方案之前，寻求其他权威医生的第二个建议。

有些患者也想听听不同专家的意见，但又担心会得罪主治医生。其实没必要。在美国很常见。诊疗第二意见是患者的权利，70%的患者面对疑难重症会寻求诊疗第二意见，这是对自己负责的表现。根据美国梅奥诊所公布的数据，88%的患者通过二次诊疗意见调整了原诊疗方案，21%的患者甚至完全推翻了原诊断。

真正自信的医生也会鼓励病人寻求第二次建议。“如果你的医生不支持你寻求第二种意见，你应该小心。”加州大学洛杉矶分校的女性肿瘤学家和临床教授林娜·查普博士建议，每个病人在接受治疗前都应该征求第二种意见。

当患者确诊为疑难重症，或即将做出重大医学选择，或在治疗中遇到瓶颈想寻求新的治疗方案，或想尝试一些国内尚未上市的新技术、新疗法时，不妨通过好医友国际远程咨询中心“面对面”听取国内外权威专家的意见，给自己一个“定心丸”。